Åtta personer med Parkinsons sjukdom fick stamcellsodlade dopaminceller inopererade i hjärnan i en klinisk studie ledd från Lunds universitet. Ett år senare hade sju av dem klarat uppföljningen, ingen hade fått tumörer eller allvarliga biverkningar från cellerna och majoriteten kunde minska sin medicinering. Resultaten publicerades i tidskriften Nature Medicine och räknas som ett första verkligt kvitto på att metoden är säker på människa. Klinisk vardag är det ännu inte och dit är det troligen minst tio år kvar.
Idén är att odla fram det hjärnan tappat
Parkinson handlar om celler som försvinner. De dopaminproducerande nervcellerna i hjärnan dör gradvis och när dopaminet sinar kommer stelheten, skakningarna och de tröga rörelserna. Dagens läkemedel fyller på det som saknas men de blir mindre effektiva med åren och ger med tiden egna biverkningar. Man behandlar symtomen, inte bristen.
Den här behandlingen angriper själva bristen. Forskarna odlade fram dopaminceller från stamceller och opererade in dem direkt i hjärnan, på de platser där de egna cellerna gått förlorade. Tanken är att de transplanterade cellerna ska mogna och börja tillverka dopamin på plats, ungefär som originalcellerna en gång gjorde. I praktiken betyder det att man försöker bygga tillbaka en funktion i stället för att kompensera för att den fattas.
Studien är del av forskningsprogrammet STEM-PD vid Lunds universitet, lett av professor Malin Parmar, i samarbete med Skånes universitetssjukhus. Lunds universitet beskriver själva hur de transplanterade stamcellerna överlever i hjärnan.
Ingen av deltagarna fick allvarliga biverkningar eller tumörer
Fas 1-2-studier finns till för att svara på en enda fråga innan allt annat: är det farligt? Här är svaret hittills nej. Ingen av de åtta deltagarna fick allvarliga biverkningar kopplade till cellpreparatet och lika viktigt, det syntes inga tecken på tumörbildning.
Just tumörrisken är hela poängen. Stamceller kan dela sig okontrollerat och när man planterar in dem i en levande hjärna är risken att de växer fel den stora skräcken. Att det inte hände under första året är därför den tyngsta enskilda upptäckten i studien.
En deltagare avled under uppföljningen, i en lunginfektion som forskarna bedömt inte hade med cellpreparatet att göra. De sju övriga fullföljde tolvmånadersuppföljningen. Alla fick immundämpande behandling under det första året för att kroppen inte skulle stöta bort de främmande cellerna, ett standardgrepp vid transplantationer men också en påminnelse om att ingreppet är stort.
Minskad medicinering är ett lovande men litet tecken på effekt
Majoriteten av deltagarna kunde dra ner på sin Parkinsonmedicin ett år efter operationen. Två olika doser testades och deltagarna befann sig i ett måttligt avancerat sjukdomsstadium.
Åtta patienter är för få för att säga något säkert om hur bra behandlingen fungerar och en studie i den här fasen är byggd för att mäta säkerhet, inte effekt. Att medicinbehovet sjönk är ett gott tecken men det är en indikation, inte ett bevis.
Forskarna själva är tydliga med att metoden ersätter förlorade celler men bromsar inte sjukdomsprocessen. Parkinson fortsätter att bryta ner nervceller. Nya celler kan alltså lindra, kanske i flera år, utan att stoppa själva förloppet. Det är en avgörande skillnad att förstå för den som hoppas på ett slut på sjukdomen.
Vägen till svensk vård mäts i år, inte månader
”Målet är att behandlingen ska kunna ges inom sjukvården”, har Gesine Paul-Visse, en av forskarna bakom studien, sagt. Det är en rimlig ambition men den ligger långt fram. Uppskattningen är minst tio år innan en sådan behandling kan bli tillgänglig för patienter.
Skälet är att fas 1-2 bara är början. Nu krävs större studier med fler deltagare och längre uppföljning för att visa att effekten håller och att säkerheten står sig över tid. Först därefter kan en myndighetsgranskning och ett brett införande i vården komma på tal. I Sverige är det Socialstyrelsen som utformar de nationella riktlinjerna för Parkinsonvården och nya behandlingar tas in där först när underlaget är robust.
Att grundforskningen och de tidiga kliniska stegen sker i Lund är ingen slump. Sverige har byggt upp en stark miljö kring cellterapi och neurologi, på samma sätt som satsningar som Sahlgrenska Life i Göteborg knyter ihop forskning, sjukvård och industri. Den typen av infrastruktur är förutsättningen för att en idé ska hinna hela vägen från odlingsskål till operationssal.
Varför det angår fler än Parkinsonpatienter
Att kunna odla fram och ersätta specifika celltyper i människokroppen är en princip som sträcker sig långt bortom en enskild sjukdom. Lyckas metoden här öppnar den dörrar mot andra tillstånd där celler går förlorade. Samtidigt påminner den tioåriga tidshorisonten om hur lång vägen är från ett lovande labbresultat till något en patient faktiskt kan erbjudas. Forskning som denna och parallella spår som AI-driven läkemedelsutveckling vid Chalmers, pekar åt samma håll: behandlingar som bygger på biologins egna verktyg snarare än att bara dämpa symtom.
Sett i ett större perspektiv handlar det om vem som får tillgång till avancerad vård. Målet i Agenda 2030 om hälsa för alla gäller inte bara att bota fler sjukdomar, utan att göra behandlingarna tillgängliga bredare än för dem som råkar bo nära ett universitetssjukhus. En cellterapi som kräver hjärnkirurgi och månader av immundämpning blir dyr och svår att skala. Den frågan finns med redan nu, långt innan behandlingen står färdig.
FAQ
Botar stamcellsbehandlingen Parkinsons sjukdom?
Nej. Behandlingen ersätter dopaminceller som gått förlorade och kan lindra symtom men den bromsar inte själva sjukdomsprocessen. Nervceller fortsätter att brytas ner även efter transplantationen, så metoden ska ses som en möjlig lindring snarare än ett botemedel.
När kan behandlingen bli tillgänglig i vården?
Uppskattningen är minst tio år. Studien som publicerats är en fas 1-2-studie med åtta deltagare, vilket är det första steget. Innan behandlingen kan erbjudas patienter krävs större studier, längre uppföljning och myndighetsgranskning.
Var genomfördes studien?
Studien var ett samarbete mellan Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus, som del av forskningsprogrammet STEM-PD lett av professor Malin Parmar. Resultaten publicerades i tidskriften Nature Medicine.
Fanns det risk för tumörer?
Tumörbildning är den största säkerhetsrisken med att transplantera stamceller till hjärnan, eftersom cellerna kan dela sig okontrollerat. I den här studien sågs inga tecken på tumörer under det första årets uppföljning, vilket var ett av de viktigaste resultaten.